近日，《細胞》雜志網站報道，全球首對靶向基因編輯猴在中國出生，完成這一工作的科學家來自南京醫科大學生殖醫學國家重點實驗室、云南省靈長類生物醫藥研究重點實驗室和南京大學。猴子屬靈長類動物，猴基因編輯的成功將有助于建立猴疾病模型，更好地模擬人類疾病，大大降低藥物研究的風險。未來有望定向改造人類基因，治療基因疾病。

研究人員采用的是最新基因編輯技術Crispr，可以對目標DNA進行插入、刪除或重寫，類似計算機編輯文字一樣對物種基因進行編輯，而且成功率較高。這次中國科學家的研究證明，不僅可以利用Crispr技術高效精確地編輯靈長類基因，還能培育出個體。

科學家首先給猴胚胎細胞注射定制的RNA，將“編輯工具”——DNA切割酶Cas9引導至期望的突變位點，引導修改3個基因：一個是調節代謝的基因Ppar-γ，一個是調節免疫功能的基因Rag1，第三個是調節干細胞和性別決定的基因。科學家們在180多個單細胞期猴胚胎中同時靶向編輯了這3個基因。在對15個胚胎的基因組DNA進行測序后，他們發現其中有8個胚胎顯示出兩個靶基因同時突變的跡象。隨后將遺傳修飾過的胚胎轉移到代孕母猴體內，其中一個生出了一對孿生猴。檢測這對孿生猴的基因組DNA，證實的確存在兩個靶基因突變。

不過，嬰兒猴目前仍太年輕，尚不能斷定基因編輯是否會產生生理和行為學影響。3年后猴子成年時，還需觀察這些基因編輯對后代是否有影響。研究人員介紹，Ppar-γ和Rag1組合突變并不代表任何一種特定的疾病綜合征，盡管每個基因都與人類疾病相關。還必須開展進一步測試，評估突變是否存在于這些動物的所有細胞之中。要想構建出與多種突變相關的其他人類疾病模型，還有很多工作要做。

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